徐州日?qǐng)?bào)：一劑“救命針”帶來(lái)的“安”“康”
“現(xiàn)在蹲起還有困難嗎？來(lái)，讓我看看你的腿?！苯?，在市中心醫(yī)院新城院區(qū)神經(jīng)內(nèi)科六病區(qū)的住院部，主任醫(yī)師鹿寒冰正在仔細(xì)檢查17歲雙胞胎少年小安和小康的腿部肌肉。
為了接受諾西那生鈉注射液鞘內(nèi)注射治療，母親趙女士帶著兄弟倆早早來(lái)到醫(yī)院。
什么是諾西那生鈉注射液？小安和小康究竟患了什么病？
時(shí)間回到2013年深冬。在北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科診室，診斷書上“脊髓性肌萎縮（SMA）Ⅲ型”的字樣格外刺眼。趙女士的耳邊不斷回響著醫(yī)生的話：“每針70萬(wàn)元，終身用藥……”
脊髓性肌萎縮癥是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，主要表現(xiàn)為脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退化，導(dǎo)致嚴(yán)重的肌肉萎縮、無(wú)力和進(jìn)行性運(yùn)動(dòng)功能喪失。如果不用藥，孩子會(huì)逐漸退化，最終除了眼睛，全身都無(wú)法動(dòng)彈，且活不過18歲。
“之前我從未聽說過這種病。兩個(gè)孩子學(xué)走路的時(shí)間比別的孩子晚，但我們當(dāng)時(shí)并沒有太在意。漸漸地，我們發(fā)現(xiàn)他們走路摔倒的頻率比正常孩子高很多，后來(lái)才知道這是肌無(wú)力的征兆?！壁w女士回憶道。
無(wú)力感籠罩著這個(gè)普通的家庭：即使拼盡全力，可能也只夠兩個(gè)孩子一次的治療費(fèi)用，而保守治療則意味著要眼睜睜看著孩子肌肉萎縮，最終走向死亡。
2021年3月的一個(gè)深夜，正在查看醫(yī)保政策文件的趙女士突然從沙發(fā)上站起來(lái)，手機(jī)屏幕的亮光映照出她顫抖的嘴唇：“老張，南京有醫(yī)院能打針了！報(bào)銷后每針降到了十五六萬(wàn)元！”
然而，從第一次用藥開始，患者在第一年內(nèi)需要注射6針。由于疫情的原因，這意味著兄弟倆如果去南京打針，就不得不一直留在那里。
“我一個(gè)人帶孩子，實(shí)在沒辦法一直留在南京，所以雖然成功預(yù)約了南京的醫(yī)院，但最后還是放棄了?！壁w女士說。
無(wú)奈的趙女士聯(lián)系到了徐州市中心醫(yī)院新城院區(qū)的鹿寒冰。鹿寒冰對(duì)兄弟倆的情況十分關(guān)注，立即向院里匯報(bào)情況。
轉(zhuǎn)機(jī)出現(xiàn)在2021年8月?！靶“残】祴寢專覀冡t(yī)院可以給孩子打針了！”鹿寒冰記得那天在電話里，趙女士強(qiáng)忍淚水，顫抖地說著“謝謝”。
雖然孩子已經(jīng)開始治療，但十多萬(wàn)元的價(jià)格仍然給家里帶來(lái)了不小的負(fù)擔(dān)。
幸運(yùn)的是，同年12月，國(guó)家醫(yī)療保障局宣布，諾西那生鈉注射液從2022年1月1日起正式納入國(guó)家醫(yī)保。每針價(jià)格降至3萬(wàn)余元，還可以享受醫(yī)保報(bào)銷——這個(gè)消息讓趙女士一家松了一口氣。
如今，已接受了14針治療的兄弟倆病情維持得很好，在家門口的一所中專技校上學(xué)?！艾F(xiàn)在我日常走路沒有問題，只是下樓梯時(shí)需要注意。”哥哥小安告訴記者。
“家里就他爸爸一個(gè)人掙錢，現(xiàn)在特效藥進(jìn)醫(yī)保，每針價(jià)格3萬(wàn)多元，再加上醫(yī)保報(bào)銷，差不多一萬(wàn)六七，每個(gè)人一年打3針，家里還能承擔(dān)得起?！壁w女士閃著淚花的眼睛里滿是感激。
除了諾西那生鈉注射液，脊髓性肌萎縮癥特效口服藥利司撲蘭，也在2023年3月通過國(guó)談被納入最新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，這意味著此類疾病患者實(shí)現(xiàn)了“有藥可選”。
為了及時(shí)向家長(zhǎng)們傳遞脊髓性肌萎縮癥相關(guān)藥品及治療的信息，徐州市中心醫(yī)院還建立了患者家屬交流群，任何最新消息都會(huì)在群里分享。
“我們作為首批國(guó)家罕見病協(xié)作網(wǎng)絡(luò)單位、罕見病定點(diǎn)治療醫(yī)療機(jī)構(gòu)，在2021年建立了由神經(jīng)內(nèi)科、內(nèi)分泌科、腎內(nèi)科、兒科，聯(lián)合麻醉科、彩超室等多個(gè)科室組成的多學(xué)科（MDT）診療團(tuán)隊(duì)，目前已在罕見病多學(xué)科診療規(guī)范化體系建設(shè)上積累了一定的經(jīng)驗(yàn)?！甭购榻B。
現(xiàn)在，鹿寒冰的電腦里保存著54名患者的用藥記錄，每名患者的情況，她和治療團(tuán)隊(duì)都了如指掌?！坝忻』颊呙看巫⑸淝岸家牎豆掠抡摺罚F(xiàn)在我們鞘注治療醫(yī)師都能跟著唱了。”鹿寒冰笑著說。
夕陽(yáng)西下時(shí)，小安和小康正互相攙扶著下樓取快遞。單元門“吱呀”開合間，隱約傳來(lái)對(duì)話：“哥，你說咱們畢業(yè)了能自己賺藥費(fèi)嗎？”“肯定行！沒聽醫(yī)生說嗎，一直用藥能讓我們活到正常壽命……”
暮色中，那些曾被命運(yùn)按下暫停鍵的生命，正沿著政策的暖流，一寸寸攀向春天。
來(lái)源：《徐州日?qǐng)?bào)》2025年2月22日03版
編輯：鮑丹
